2021年2月28日是第14個(gè)國(guó)際罕見病日。
罕見病又名“孤兒病”，是一類發(fā)病率和患病率極低的疾病，絕大多數(shù)罕見病的發(fā)病率都低于1/10萬(wàn)。但由于中國(guó)人口基數(shù)大，罕見病群體在中國(guó)仍然較大，預(yù)計(jì)人數(shù)超過2000萬(wàn)。罕見病是醫(yī)學(xué)問題，也是社會(huì)問題。
當(dāng)前我國(guó)罕見病治療面臨的困難，主要集中在確診就醫(yī)難、藥品可及難、藥品支付難三大問題。如何豐富罕見病醫(yī)療保障，是完善罕見病防治體系的首要命題。
為罕見病患者“減負(fù)”，多部門在行動(dòng)
2018年5月11日，國(guó)家衛(wèi)健委等5部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，被視為罕見病領(lǐng)域最為重要的政策節(jié)點(diǎn)之一，顯示國(guó)家層面對(duì)罕見病防治工作的推動(dòng)有了實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。同年11月，國(guó)家藥監(jiān)局和衛(wèi)健委公布了第一批《臨床急需境外上市新藥品種名單》，在列入名單的48個(gè)藥品中，罕見病用藥達(dá)到了20種。2019年8月，新版的《中華人民共和國(guó)藥品管理法》中，也規(guī)定了對(duì)罕見病用藥將予以優(yōu)先審批。
在提供政策保障的同時(shí)，罕見病用藥進(jìn)醫(yī)保的進(jìn)程也在不斷提速。在2019年和2020年的醫(yī)保談判中，有14款罕見病藥物進(jìn)入到了醫(yī)保目錄中。根據(jù)北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)的統(tǒng)計(jì)，共有針對(duì)24種罕見病的55種藥品納入了最新版的國(guó)家醫(yī)保目錄。這在一定程度上緩解了罕見病患者的壓力，也體現(xiàn)了醫(yī)保政策的不斷完善。
在此基礎(chǔ)上，國(guó)內(nèi)不少省市還基于自身的實(shí)際情況，探索新的保障模式。如在浙江，當(dāng)?shù)毓芾聿块T就將罕見病用藥納入到了地方大病醫(yī)保之中，并設(shè)立了罕見病專項(xiàng)基金，對(duì)罕見病用藥實(shí)行分賬管理。而廣東佛山市則在2020年1月推出了“平安佛醫(yī)保”，在這個(gè)制度下，只要是合理用藥，無論藥物是否在醫(yī)保目錄中，均可以得到賠付。這些舉措都讓罕見病患者的負(fù)擔(dān)大大減輕。
多方共擔(dān)攜手救助，探索罕見病社會(huì)綜合支持體系
將罕見病藥品盡可能納入政府保障范圍的同時(shí)，對(duì)罕見病患者及家庭的關(guān)愛還有賴于整合市場(chǎng)、社會(huì)等多方資源的綜合支持體系。
在相關(guān)機(jī)構(gòu)的努力下，近年來關(guān)愛罕見病患者的項(xiàng)目與行動(dòng)正越來越受關(guān)注。如在2014年非常火爆的“冰桶挑戰(zhàn)”就是一場(chǎng)針對(duì)漸凍癥患者發(fā)起的關(guān)愛行動(dòng)，這一行動(dòng)獲得了全球范圍內(nèi)科技、藝術(shù)、政治、經(jīng)濟(jì)等領(lǐng)域名人的積極響應(yīng)，僅在國(guó)內(nèi)就募集到了近千萬(wàn)元的善款，幫助了數(shù)百個(gè)漸凍癥患者家庭。而由瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心與南都基金共同發(fā)起成立的“北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)”，則是北京市第一家關(guān)注罕見病領(lǐng)域的公益基金，迄今為止也幫助了大量的罕見病患者。
除患者組織和慈善機(jī)構(gòu)外，近年來，越來越多有社會(huì)責(zé)任感的企業(yè)也開始關(guān)注并參與到罕見病患者援助工作中。一是對(duì)罕見病患者提供醫(yī)療救助，二是參與罕見病藥物研發(fā)，三是參與國(guó)家藥品談判機(jī)制，四是嘗試與商業(yè)保險(xiǎn)合作，參與疾病管理，提升醫(yī)療服務(wù)可支付能力、提升醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量。
2021年2月，京東健康發(fā)起“罕見病關(guān)愛計(jì)劃”，旨在通過連接社會(huì)各界力量，打造“醫(yī)、藥、險(xiǎn)、公益”一站式解決平臺(tái)，并充分發(fā)揮京東健康的平臺(tái)和供應(yīng)鏈優(yōu)勢(shì)，以全面的罕見病藥品和醫(yī)療服務(wù)，助力緩解罕見病群體確診就醫(yī)難、藥品可及難、藥品支付難三大問題。
（京東健康、北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)、罕見病相關(guān)行業(yè)組織的嘉賓代表，以及諾華、百濟(jì)神州、北海康成、賽諾菲、輝瑞等京東健康合作藥企代表，共同參加京東大藥房罕見病關(guān)愛中心上線儀式）
在“罕見病關(guān)愛計(jì)劃”中，京東健康攜手北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)成立了“罕見病關(guān)愛基金”，并動(dòng)員京東全平臺(tái)的商家為罕見病患者提供“真金白銀”的慈善援助。
據(jù)悉，《第一批罕見病目錄》內(nèi)相關(guān)疾病的患者在國(guó)家衛(wèi)健委認(rèn)定的醫(yī)院開具診斷證明后，即可在京東APP、京東健康A(chǔ)PP等渠道提交援助申請(qǐng)，由病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)審核通過后，其按照科學(xué)治療方案進(jìn)行本病種治療產(chǎn)生的醫(yī)藥費(fèi)用可提交申請(qǐng)?jiān)瑢徍送ㄟ^后，患者可獲得每年最多5萬(wàn)元的公益援助。
（京東大藥房罕見病關(guān)愛中心頁(yè)面圖片）
近年來社會(huì)各界的努力，也使得中國(guó)的罕見病防治工作得到了世界的認(rèn)可。“在罕見病的診療方面，中國(guó)做的工作真的非常驚人，貢獻(xiàn)也是很驚人的。”國(guó)際罕見病聯(lián)盟主席杜漢在“2020年中國(guó)罕見病大會(huì)”上如此表述。
