2月28日是世界罕見病日。關(guān)于罕見病，你也許不知道：全球已知的罕見病有多達(dá)6000~8000 種，目前僅有 5% 的罕見病存在有效治療方法；一種罕見病新藥的研發(fā)周期通常在10年以上；部分罕見病在慈善贈藥之后，足量用藥的條件下年平均治療費用依然要 105 萬-292 萬元不等……
沒有對癥藥、有藥價太高、醫(yī)保難覆蓋，讓一些罕見病患者“望藥興嘆”。據(jù)相關(guān)測算，中國的罕見病患者超過2000萬，也許在他們之中，正有人面臨著藥物可及性的難題，而只能采取簡短用藥、不足量用藥等會影響治療效果的無奈之舉。在2021年國際罕見病日來臨之際，京東健康發(fā)布了“罕見病關(guān)愛計劃”，正式上線了“京東大藥房罕見病關(guān)愛中心”，并聯(lián)合北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會啟動“京東健康罕見病關(guān)愛基金”，計劃依托供應(yīng)鏈能力，提升罕見病優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源和藥品的可及性，并連接社會力量創(chuàng)新探索罕見病多方共付體系。同時，京東健康將全面攜手國內(nèi)外罕見病藥企在內(nèi)的更多行業(yè)合作伙伴和社會力量，持續(xù)探索罕見病關(guān)愛服務(wù)多層次保障體系。
創(chuàng)新模式“對癥下藥” 攜手藥企為愛吶“罕”
據(jù)悉，京東大藥房罕見病關(guān)愛中心上線后，能夠為罕見病患者提供專家遠(yuǎn)程開具復(fù)購處方、在線購藥、送藥上門的服務(wù)，并結(jié)合京東大藥房豐富的罕見病藥品品類與“自營冷鏈”藥品服務(wù)模式，緩解異地就醫(yī)、購藥難題，提升更多罕見病用藥可及性。而罕見病關(guān)愛基金的成立，也將針對罕見病群體終生用藥、異地用藥等挑戰(zhàn)，為罕見病群體提供便利用藥支持和困境罕見病患者用藥慈善援助等。
“未來京東健康將攜手多方合作伙伴從保障藥品供給、便捷醫(yī)療服務(wù)、促進(jìn)構(gòu)建多方支付體系等維度入手，為罕見病群體提供幫助。”京東健康CEO辛利軍在“京東大藥房罕見病關(guān)愛中心上線暨京東健康罕見病關(guān)愛基金啟動儀式”的發(fā)言中如是說。
破解罕見病患者面臨的困境，提升罕見病領(lǐng)域醫(yī)療資源和藥品的可及性，更需要社會資源和行業(yè)力量的“合力”。2021年國際罕見病日，京東健康攜手百濟(jì)神州、渤健、諾華制藥、輝瑞生物制藥、百時美施貴寶（BMS）、北海康成、勃林格殷格翰、葛蘭素史克（GSK）、恩華藥業(yè)、武田制藥等多家藥企共同為愛吶“罕”，表達(dá)了為罕見病患者提供優(yōu)質(zhì)的藥品與服務(wù)，以及通過提升藥物可及性助力罕見病患者健康生活的共同目標(biāo)。
提升罕見病用藥可及性 讓罕見病患者“有藥可醫(yī)”
推動新藥研發(fā)與上市、建立讓患者可負(fù)擔(dān)的購藥模式，是解決罕見病患者困境的重要路徑。在“京東大藥房罕見病關(guān)愛中心上線暨京東健康罕見病關(guān)愛基金啟動儀式”發(fā)布會現(xiàn)場的圓桌論壇中，圍繞“如何通過創(chuàng)新模式，提升罕見病藥物可及性”這一話題，藥企嘉賓們也做出了深入探討。
諾華制藥（中國）中樞神經(jīng)疾病領(lǐng)域業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人陳滸在發(fā)言中表示，不斷推出更好的創(chuàng)新性藥品，讓患者“用得起好藥”是藥企提升罕見病用藥可及性的兩大關(guān)鍵。近年來，諾華積極響應(yīng)國家號召，在藥物創(chuàng)新、疾病教育、渠道拓展方面不斷加碼，致力于提升多發(fā)性硬化規(guī)范化診療，并通過醫(yī)保談判、慈善合作、精準(zhǔn)治療、與京東大藥房罕見病關(guān)愛中心深度合作，集中力量解決藥物治療的“最后一公里”問題，讓多發(fā)性硬化國家一類創(chuàng)新藥能夠幫助更多的患者及家庭，點亮中國，讓愛可及。
作為國內(nèi)外知名的創(chuàng)新藥企，百濟(jì)神州副總裁、大中華區(qū)市場營銷負(fù)責(zé)人劉焰表示，對于制藥企業(yè)而言，解決罕見病難題，第一步就是要解決可及性問題。目前，百濟(jì)神州正在通過新藥研發(fā)、引進(jìn)國外前沿治療方案等方式，幫助患者應(yīng)對“無藥可醫(yī)”的困境。同時，也期望通過與京東大藥房罕見病關(guān)愛中心的合作，進(jìn)一步促進(jìn)患者的用藥可及性和可支付性，惠及更多罕見病患者。
“如何開發(fā)出符合中國罕見病患者需求的創(chuàng)新藥物，為中國罕見病患者提供負(fù)擔(dān)得起的藥物，是中國罕見病創(chuàng)新藥企最大的責(zé)任和使命。”北海康成制藥有限公司中國區(qū)總經(jīng)理陸義駿提出，藥物供給、完善診療系統(tǒng)與醫(yī)保制度，是提升罕見病藥物可及性的基礎(chǔ)，同時，北海康成也將通過與京東健康等具備數(shù)字化技術(shù)能力的平臺合作，為患者就診，治療和管理提供更大的支持。
賽諾菲健贊中國區(qū)神經(jīng)科學(xué)業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人陸世巍在分享中提到，除了加速創(chuàng)新藥物在中國上市之外，賽諾菲也積極通過人工智能和數(shù)字化等方式深入推動創(chuàng)新診療模式，希望通過多方合力為罕見病患者“病有所醫(yī)” “醫(yī)有所藥” “藥有所保”做出不懈努力。而京東大藥房罕見病關(guān)愛中心的上線，將有助于進(jìn)一步優(yōu)化罕見病藥品的“最后一公里”，與藥企共同為患者點亮生命之光。
輝瑞生物制藥集團(tuán)中國區(qū)腫瘤及罕見病市場部負(fù)責(zé)人宋發(fā)賢表示，借助科學(xué)的解決方案和數(shù)字化智能工具，加速打破罕見病診療困境，整合各方力量推動有藥可治的罕見病打通可診、可治、及規(guī)范診療的全鏈路，是藥企需要著力探索的重點。京東大藥房罕見病關(guān)愛中心的上線，搭建起了為罕見病患者共同服務(wù)的平臺，能夠讓各方的資源、精力集中形成合力。輝瑞希望能夠通過這一機(jī)會，將自身在藥品研發(fā)、診療能力建設(shè)等方面的實力和全球資源進(jìn)一步整合，與社會各方力量一起更好地服務(wù)中國的廣大罕見病患者。
可以看到的是，眾多制藥的響應(yīng)、參與，為罕見病的可及性、可負(fù)擔(dān)帶來了更多可能性，但面對我國罕見病患者群體總量大、科普認(rèn)知程度低、診療網(wǎng)絡(luò)起步晚的狀況，通過綜合社會力量建立多方救助模式，才是破解罕見病患者診治和用藥困局的最佳方式。
隨著國家進(jìn)一步推動罕見病管理工作制度化和規(guī)范化，更多的社會組織、互聯(lián)網(wǎng)企業(yè)、制藥企業(yè)正積極加入中國罕見病防治生態(tài)體系建設(shè)，研究探索促進(jìn)罕見病規(guī)范化診療新路徑，提高疾病診療和新藥研發(fā)水平，努力為罕見病患者提供及時、高效的醫(yī)療服務(wù)，更多罕見病患者將有望借此緩解壓力、獲得治療，走向健康人生。
